Molecure otrzymuje zgodę na rozpoczęcie badania klinicznego II fazy (KITE) dla kandydata klinicznego OATD-01 w leczeniu sarkoidozy płuc w krajach Unii Europejskiej i Norwegii
– W ramach badania klinicznego II fazy OATD-01 pierwsze podanie pacjentowi nastąpiło w marcu br. w szpitalu Royal Infirmary w Edynburgu. Teraz po otrzymaniu zgód regulatorów z państw Unii Europejskiej i Norwegii możemy włączyć do badania pacjentów z Danii, Francji, Grecji, Niemiec oraz Norwegii. Planujemy, że pierwsze podanie leku eksperymentalnego pacjentom z tych krajów nastąpi na początku trzeciego kwartału tego roku. Badania kliniczne przeprowadzone na dwóch najważniejszych rynkach (USA i Europy) umożliwią nam zebranie niezbędnych danych, które, jeśli będą pozytywne, potwierdzą skuteczność kliniczną (proof of concept in human) w populacji pacjentów niemających obecnie szansy na leczenie sarkoidozy płucnej. Wyniki tych badań będą miały kluczowe znaczenie dla dalszej strategii rozwoju i komercjalizacji OATD-01 również w innych wskazaniach, takich jak NASH, IPF czy zapalenie jelit. Z niecierpliwością oczekujemy na przedstawienie rezultatów badania PoC w 2025 roku – powiedział Marcin Szumowski, prezes zarządu Molecure S.A.
Badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest zaprojektowane jako badanie wieloośrodkowe z randomizacją, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności doustnego inhibitora CHIT1 (OATD-01) u około 100 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną, w tym u pacjentów zarówno objętych wcześniej innymi terapiami, u których nie uzyskano poprawy klinicznej, jak i dotychczas nieleczonych.
W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych odślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana na koniec 2025 roku. Dla badania w zakresie skuteczności terapii został uzgodniony z FDA innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podawanie OATD-01, mierzona stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Po ukończeniu pełnego dawkowania wraz z okresem obserwacji przez około 50 pacjentów zaplanowana jest analiza cząstkowa (tzw. intermediate checkpoint), w celu oceny statystycznej wyników przez niezależny komitet i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów.
Badanie obejmie około 20-30 ośrodków na terenie USA, Unii Europejskiej, Norwegii i Wielkiej Brytanii. Za organizację i kompleksowe przeprowadzenie badania odpowiada renomowane CRO (ang. Contract Research Organization) Simbec Orion.
OATD-01 wykazał istotny potencjał modyfikowania przebiegu choroby w badaniach przedklinicznych, dlatego Molecure uważa, że ta cząsteczka może stać się nowym standardem medycznym w leczeniu sarkoidozy płuc.
Molecure (d. OncoArendi Therapeutics) to firma biotechnologiczna specjalizująca się w poszukiwaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych leków stosowanych w terapii chorób układu oddechowego i nowotworów. Spółka jest notowana na rynku głównym GPW od 2018 r.; wchodzi w skład indeksu sWIG80.
