Fot. fb/Pure Biologics
Badanie ma dostarczyć wstępnych informacji o efektywności PBA-0405, w tym aktywacji komórek odpornościowych i zabijania komórek nowotworowych. Będzie polegało na wstrzyknięciu mikrodawek cząsteczki PBA-0405 bezpośrednio do guzów pacjentów.
Badanie będzie miało charakter wieloośrodkowy i otwarty. Przeprowadzone zostanie w 8-12 szpitalach i ośrodkach w USA z udziałem 12-15 pacjentów z guzami litymi np. rakiem głowy i szyi, mięsakiem tkanek miękkich, czy potrójnie negatywnym rakiem piersi.
Spółka oczekuje, że badanie potrwa ok. sześć miesięcy i zakończy się w połowie 2024 r. Będzie realizowane w formacie open-label, co oznacza, że spółka będzie na bieżąco pozyskiwała informacje o postępach i wynikach badania.
Strategicznym priorytetem spółki pozostaje podpisanie umowy partneringowej – wyniki Fazy 0 mogą być istotnym elementem mającym wpływ na decyzje firm farmaceutycznych.
– To bardzo ważny kamień milowy dla firmy i hołd dla ciężkiej pracy zespołu Pure Biologics w projekcie PB004. Widzimy ogromny potencjał dla cząsteczki PBA-0405, łączącej unikalny wzór ekspresji ROR-1 ograniczający rozwój nowotworu, ze zwalidowanym sposobem działania sprawdzonych terapii przeciwnowotworowych, takich jak Rituxan, i który naszym zdaniem jest znacznie bardziej odpowiedni dla leczenia np. przewlekłych białaczek limfocytowych (B-CLL), niż terapie ukierunkowane na ROR1 obecnie testowane w klinice. Faza 0 nie tylko dostarczy nam informacji o profilu efektywności naszej cząsteczki, ale również pozwoli skuteczniej zaplanować jej dalszy rozwój w klinice – powiedział dr Pieter Spee, wiceprezes i dyrektor naukowy Pure Biologics.
– Zgoda FDA na przeprowadzenie Fazy 0 to bardzo istotny, formalny element naszego planu. Decyzja regulatora ogranicza nasze ryzyka oraz zbliża nas do uwolnienia wytworzonej na przestrzeni lat wartości projektu PB004. Prowadzone w ostatnich kwartałach rozmowy z potencjalnymi partnerami wskazują, że wyniki Fazy 0 mogą być kluczowe dla ich procesów decyzyjnych – powiedział Dr Filip Jeleń, współzałożyciel, istotny akcjonariusz i prezes zarządu Pure Biologics.
Spółka planuje podpisanie umowy partneringowej w modelu co-development, w którym koszty dalszego rozwoju PB004 przeniesione zostaną na partnera. W takim modelu możliwe będzie wykorzystanie w badaniu klinicznym Fazy 1 pozyskanego już, nierozwadniającego grantu Agencji Badań Medycznych o wartości 32 mln zł, co stanowi ważny argument w rozmowach partneringowych.
Projekt PB004 to potencjalny lek biologiczny. Obejmuje rozwój nowej cząsteczki terapeutycznej w formacie afukozylowanego przeciwciała klasy IgG1, które ma stymulować odpowiedź immunologiczną komórek NK wobec komórek guza posiadających antygen nowotworowy ROR-1, prowadząc do bezpośredniego ich zabijania na drodze mechanizmu ADCC (ang. Antibody-dependent cellular cytotoxicity). Cząsteczka PB004 rozwijana jest w kierunku leczenia guzów litych, w tym potrójnie negatywnego raka piersi, jak również w kierunku leczenia wybranych nowotworów hematologicznych, w tym m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej.
Pure Biologics to polska spółka biofarmaceutyczna skoncentrowana na odkrywaniu i rozwijaniu leków biologicznych oraz opracowywaniu terapii pozaustrojowych. Spółka prowadzi badania z wykorzystaniem własnych platform technologicznych do selekcji cząstek aktywnych – przeciwciał i aptamerów. W 2020 r. spółka przeniosła notowania na rynek główny GPW z rynku NewConnect, na którym była notowana od 2018 r.
