PolTREG z zielonym światłem FDA dla badania fazy 2/3 terapii cukrzycy typu 1 u dzieci
PolTREG SA, spółka rozwijająca innowacyjne terapie immunologiczne, otrzymała od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) podsumowanie spotkania pre-IND dotyczącego planowanego badania fazy 2/3 w ramach projektu preTREG (PTG-007). Projekt obejmuje leczenie dzieci z cukrzycą typu 1 w stadium 1 i 2, jeszcze przed wystąpieniem objawów klinicznych.
FDA uznała, że dane kliniczne przedstawione przez PolTREG oraz spółkę zależną Immuthera są wystarczające do ubiegania się o pozwolenie na przeprowadzenie badania w USA. Regulator rozważa również uznanie badania za rejestracyjne i dopuszcza możliwość włączenia do niego pacjentów z Polski.
– Wnioski otrzymane od FDA są dla nas bardzo korzystne. Amerykański regulator dostrzega istotny potencjał terapeutyczny naszej terapii, dlatego istnieje realna szansa, że adaptacyjne badanie fazy 2/3 zostanie uznane za badanie rejestracyjne. Możliwość włączenia do badania pacjentów z Polski w stadium 1 istotnie obniży jego całkowite koszty i skróci czas do pierwszego odczytu wyników. Otwarta droga do ubiegania się o status Fast Track, Breakthrough Therapy lub Regenerative Medicine Advanced Therapy mogłaby znacząco ułatwić i przyspieszyć proces rejestracji naszej terapii w USA. Z uwagi na zastosowanie naszej terapii w najwcześniejszym stadium rozwoju choroby spodziewamy się spektakularnych wyników, być może nawet zatrzymania rozwoju choroby przed wystąpieniem objawów klinicznych. Podkreślić należy, że u tych pacjentów, którymi są z reguły dzieci, niemodyfikowane komórki TREG podawane w modelu autologicznym wydają się najlepszym rozwiązaniem. Przeprowadzenie badania klinicznego w tej grupie pacjentów z komórkami modyfikowanymi i alogenicznymi będzie najprawdopodobniej musiało być poprzedzone sukcesem badania na dorosłych, co daje nam olbrzymią przewagę czasową nad potencjalną konkurencją. W przypadku uzyskania pozytywnych wyników byłby to pierwszy na świecie lek zarejestrowany w tym najwcześniejszym stadium cukrzycy typu I. Rejestracja terapii ma fundamentalne znaczenie w kontekście możliwości zawarcia umowy partneringowej, dlatego wszystkie te czynniki będą mieć istotny wpływ na rozmowy z partnerami strategicznymi – mówi prof. Piotr Trzonkowski, prezes zarządu i współzałożyciel PolTREG SA.
W najważniejszych punktach FDA:
- uznała, że korzyści proponowanej terapii przewyższają ryzyka dla pacjentów,
- zaakceptowała ogólny projekt badania,
- pozytywnie oceniła możliwość włączenia pacjentów z Polski do statystyki badania,
- zachęca do złożenia wniosku o status Fast Track, Breakthrough Therapy lub RMAT,
- preferuje dołączenie danych z transferu technologii do zgłoszenia IND,
- rozważa uznanie badania za rejestracyjne.
PolTREG planuje teraz złożyć wniosek o spotkanie IND z FDA. Spółka intensyfikuje obecność na rynku amerykańskim – w czerwcu powołano spółkę zależną Immuthera w stanie Delaware, a w lipcu do rady naukowej dołączyli trzej uznani amerykańscy eksperci w dziedzinie diabetologii i neuroimmunologii. Partnerami PolTREG są również Noble Capital Markets i Kinexum Services LLC. Spółka współpracuje też ze szwajcarską firmą Antion Biosciences nad nową generacją terapii allogenicznych.
PolTREG jest spółką biotechnologiczną, której działalność koncentruje się na opracowaniu terapii z wykorzystaniem komórek (limfocytów) T-regulatorowych (TREGS), a także pracach nad terapiami skojarzonymi obejmującymi leczenie TREGs wraz z przeciwciałami. Spółka zadebiutowała na rynku głównym GPW w 2021 r.
