Projekty Celon Pharma i Ryvu Therapeutics otrzymają dofinasowanie z ABM
Projekt Ryvu Therapeutics pod nazwą „Przeprowadzenie wieloośrodkowego, otwartego badania klinicznego fazy II (RIVER-81) oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność RVU120 w skojarzeniu z wenetoklaksem u pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową, u których nie powiodła się wcześniejsza terapia wenetoklaksem i środkiem hypometylującym” został umieszczony na liście rankingowej projektów rekomendowanych do dofinansowania w ramach konkursu na rozwój medycyny celowanej lub personalizowanej na bazie produktów leczniczych opartych na kwasach nukleinowych i związkach drobnocząsteczkowych Agencji Badań Medycznych (ABM). Całkowita wartość projektu netto wynosi 133 915 538,7 zł, natomiast rekomendowana wartość dofinansowania – 62 268 848,90 zł.
Planowany okres realizacji projektu ustalono na 48 miesięcy. Projekt uzyskał najwyższą liczbę punktów rankingowych wśród wszystkich zgłoszonych wniosków, podano.
– Badanie RIVER-81 jest istotnym elementem ‚Planów rozwoju na lata 2022-2024’. […] Rozszerzenie rozwoju klinicznego w obszarze ostrej białaczki szpikowej/zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka (ang. Acute Myeloid Leukaemia/High-Risk Myelodysplastic Syndrome, AML/HR-MDS) poprzez rozpoczęcie fazy II badań klinicznych dla RVU120 m.in. w terapii skojarzonej, stanowi część planowanego szerokiego rozwoju klinicznego RVU120 w wielu wskazaniach (hematologia i guzy lite) oraz w różnych opcjach terapeutycznych (monoterapia i terapia skojarzona), mając na celu maksymalizację potencjału RVU120 i dywersyfikację ryzyk związanych z rozwojem klinicznym. Uruchomienie fazy II badań klinicznych RVU120 we wskazaniach hematologicznych, jak również w guzach litych, planowane jest na drugą połowę 2023 r. – czytamy w komunikacie.
Celem projektu jest przeprowadzenie wieloośrodkowego, otwartego badania klinicznego fazy II, oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność RVU120 w terapii skojarzonej z wenetoklaksem, u pacjentów z AML lub HR-MDS, u których nie powiodła się wcześniejsza terapia wenetoklaksem i środkiem hypometylującym.
RVU120 to selektywny, pierwszy w swojej klasie dualny inhibitor kinaz CDK8/CDK19. RVU120 wykazał skuteczność działania w licznych modelach in vitro oraz in vivo guzów litych, jak również nowotworów hematologicznych. Ponadto RVU120 wykazał wczesne oznaki aktywności klinicznej u leczonych pacjentów. Obecnie trwają dwa badania kliniczne RVU120 fazy eskalacji dawki u pacjentów: (i) z AML/HR-MDS oraz (ii) z guzami litymi.
– Wenetoklaks jest inhibitorem BCL-2, który jest zatwierdzony do stosowania w połączeniu z lekiem hypometylującym w leczeniu nowo zdiagnozowanej AML u pacjentów, którzy nie są w stanie przyjąć intensywnej chemioterapii indukcyjnej. Stosowanie wenetoklaksu zostało szeroko przyjęte w paradygmacie leczenia. W modelach przedklinicznych RVU120 działało synergistycznie z wenetoklaksem zarówno w modelach wrażliwych, jak również opornych na wenetoklaks. W opinii zarządu spółki, dane te w połączeniu z racjonalnymi podstawami biologicznymi stanowią mocne wsparcie dla badania RVU120 w terapii skojarzonej z wenetoklaksem w proponowanym badaniu klinicznym – wskazano również.
Celon Pharma liczy na ok. 19 mln zł dofinansowania
Projekt Celon Pharmy dotyczący rozwoju klinicznego innowacyjnego inhibitora CPL110 w nowotworach litych FGFR zależnych został zakwalifikowany do dofinansowania w konkursie ogłoszonym przez Agencję Badań Medycznych. Całkowity koszt projektu został określony na ok. 39,8 mln zł, a wysokość dofinansowania (przyznana kwota środków publicznych) wynosi ok. 19,3 mln zł. Termin realizacji Projektu: 31 grudnia 2027 r.
Warunkiem przekazania środków finansowych na realizację projektu jest podpisanie umowy o dofinansowanie, co powinno nastąpić w terminie 30 dni roboczych od daty doręczenia spółce informacji o wynikach konkursu.
– Wniosek spółki o dofinansowanie projektu ‚Rozwój kliniczny innowacyjnego inhibitora CPL110 w nowotworach litych FGFR zależnych’ (Projekt), przedstawiony do ogłoszonego przez Agencję Badań Medycznych konkursu na rozwój medycyny celowanej lub personalizowanej na bazie produktów leczniczych opartych na kwasach nukleinowych i związkach drobnocząsteczkowych (ABM/2022/6), został zakwalifikowany do dofinansowania – podano w komunikacie.
Projekt obejmuje przeprowadzenie badań podstawowych, przemysłowych oraz rozwojowych, w tym przeprowadzenie 2. fazy badania klinicznego – uzyskanie dofinansowania pozwoli na sfinansowanie realizowanego dotychczas rozwoju klinicznego CPL110 w ramach 2. fazy po roku 2023.
– Głównym celem Projektu jest rozwój kliniczny innowacyjnego inhibitora FGFR 1-3 – CPL110 (CPL304110) w badaniu fazy IIA oraz IIB u pacjentów z nowotworami litymi FGFR zależnymi oraz weryfikacja biomarkerów do stratyfikacji pacjentów na materiale klinicznym. W trakcie badania klinicznego zostanie zweryfikowana dawka terapeutyczna oraz wskazanie kliniczne do terapii oraz zostanie opracowany i zwalidowany schemat analizy biomarkerów dzięki otrzymanym danym klinicznym – czytamy dalej.
Spółka podkreśliła, że wskazany obszar terapeutyczny jest niezwykle istotny, ponieważ nowotwory nadal stanowią drugą najczystszą przyczynę zgonów w Polsce i mimo ciągłego rozwoju medycyny oraz terapii celowanych w chorobach nowotworowych nadal istnieje ogromna niezaspokojona potrzeba terapeutyczna w tym obszarze.
– Wśród tych nowotworów znaczący udział mają nowotwory posiadające aberracje w genie FGFR, które w niedrobnokomórkowym raku płuc stanowią ok. 24 proc., w raku żołądka ok. 15 proc., raku woreczka żółciowego 10-20 proc., a w raku pęcherza 5-60 proc. w zależności od rodzaju badanej zmiany genetycznej. W związku z tym terapie nakierowane na guzy FGFR zależne, w połączeniu z medycyną spersonalizowana, czyli doborze pacjentów do leczenie na podstawie obecności charakterystycznych zmian biomarkerów, są wyjątkowo atrakcyjnym celem terapeutycznym. Jednak ze względu na duże zróżnicowanie zmian genetycznych w nowotworach oraz złożoność procesu karcynogenezy oraz nabywania oporności na terapii, niezwykle ważne jest jak najpełniejsze zbadanie w mechanizmu działania leku oraz wytypowania dodatkowych biomarkerów, które najpełniej pozwolą dobrać pacjentów do leczenia – napisano w komunikacie.
