Celon Pharma: Pozytywne wyniki II fazy inhibitora PDE10A w leczeniu dyskinez w chorobie Parkinsona
Przeprowadzone badanie to międzynarodowa, wieloośrodkowa, randomizowana, kontrolowana placebo próba kliniczna na grupie 105 dorosłych pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona. CPL’36 był podawany przez 4 tygodnie w dwóch dawkach, 20 mg i 40 mg raz dziennie bądź placebo w stosunku 1:1:1. Pacjenci włączeni do badania mieli bazowy poziom dyskinez w skali UDysRS total (Unified Dyskinesia Rating Scale) w wysokości ok. 45 jednostek, co świadczy, że stan ich choroby był umiarkowanie ciężki, do ciężkiego.
W 4 tygodniu leczenia, CPL’36 w dawce 20 mg wykazał poprawę w porównaniu z placebo w zakresie skali UDysRS total, która była podstawowym punktem końcowym o 12,30 jednostek (LS mean difference from placebo).
CPL’36 wykazał poprawę w większości drugorzędowych punktów końcowych, w tym obiektywnej podskali UDysRS, w której poprawa dla obu dawek leku była istotna statystycznie już od 7 dnia leczenia.
Jak poinformowała spółka, lek był dobrze tolerowany. Wystąpiło kilka działań niepożądanych o nasileniu ciężkim (8,8 proc. w grupie placebo, 0 proc. w grupie 20 mg i 5,7 proc. w grupie 40mg). Dyskontynuacja leczenia z powodu działań niepożądanych związanych z leczeniem, wystąpiła u 2,9 proc. pacjentów w grupie placebo, 11,1 proc. pacjentów w grupie 20 mg i 8,6 proc. pacjentów w grupie 40 mg. Nie stwierdzono zgonów. Jedno poważne działanie niepożądane – umiarkowane nasilone migotanie przedsionków – odnotowano w dawce 40 mg. Działaniem niepożądanym występującym systematycznie częściej w aktywnych grupach leczenia była senność o nasileniu łagodnym do umiarkowanego,
Badanie spełniło wszystkie zakładane kryteria, przekraczając istotnie wcześniejsze, medyczne założenia Spółki. Wykazało silną i potwierdzoną w różnych skalach oceny efektywność CPL’36 w dyskinezach w chorobie Parkinsona. Siła efektu klinicznego leku była duża.
Jest to pierwsze badanie kliniczne, w którym wykazano, że inhibicja PDE10A przy pomocy CPL’36 u pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona wywołuje pozytywne, istotne statystycznie i klinicznie efekty w zakresie pierwszo i drugorzędowych punktów końcowych.
W ocenie spółki, jego wyniki będą miały istotne znaczenie dla rozwoju rynku farmakoterapii choroby Parkinsona.
– Dyskinezy w chorobie Parkinsona to drugie po ostrej schizofrenii wskazanie, w którym cząsteczka CPL’36 wykazała skuteczność. Dobre wyniki badania w drugim już wskazaniu, w naszej ocenie, potwierdzają potencjał komercyjny inhibitora PDE10A rozwijanego przez Celon Pharma i sugerują, że podpisanie umowy partneringowej jest tylko kwestią czasu. Leczenie ostrej schizofrenii jest bardzo atrakcyjnym rynkiem, z kolei leczenie dyskinez w chorobie Parkinsona mimo iż może się wydawać niszowym wskazaniem, to jednak podpisana w 15 lipca 2021 roku transakcja partneringowa IRLAB z Ipsenem, na bazie której Ipsen nabył globalne prawa do komercjalizacji Mesdopetamu po fazie IIa w leczeniu choroby Parkinsona z dyskinezami polewodopowymi sugeruje, że jest to również ciekawy komercyjnie obszar. Wartość bio-dollar transakcji wyniosła 363 mln USD, a upfront 28 mln USD. Niedawno IRLAB poinformował, że cząsteczka zmierza do 3 fazy, a spółka widzi duży potencjał komercyjny na rynku – skomentował Krzysztof Radojewski, analityk Noble Securities.
Celon Pharma jest zintegrowaną firmą biofarmaceutyczną zajmującą się badaniami, rozwojem, wytwarzaniem oraz sprzedażą produktów farmaceutycznych. Zadebiutowała na rynku głównym GPW w 2016 r.; wchodzi w skład indeksu sWIG80.
